新siRNA结构专利登记公告

专利名称：新siRNA结构

摘要：本发明涉及具有新序列和结构基序的siRNA化合物，所述siRNA化合物下调特定人类基因的表达。本发明还涉及包含此类化合物和药学上可接受的载体的药物组合物。本发明还提供了治疗和/或预防与所述基因相关的各种疾病或病症和/或与此类疾病或病症相关的症状的发病率或严重程度的方法，所述方法包括给需要治疗此类疾病或病症和/或症状的受试者施用治疗有效剂量的该化合物或所述药物组合物从而治疗受试者。

专利类型：发明专利

专利号：CN200880110087.0

专利申请（专利权）人：夸克医药公司

专利发明（设计）人：埃莱娜·范斯坦;侯赛因·阿依古恩;R·斯卡里特;夏甲·卡林斯基;伊戈·迈特;詹姆士·麦克斯威根;列昂尼德·拜格尔曼

主权项：一种化合物，该化合物具有如下所列的结构(IX)：(IX)????????5′(N)x-Z????????????????3′(反义链)????????????????3′Z′-(N′)y-z″5′(有义链)其中N和N′中的每一个为可以是未修饰的或修饰的核糖核苷酸或非常规部分；其中(N)x和(N′)y中的每一个是其中每个连续的N或N′通过共价键与下一个N或N′连接的寡核苷酸；其中Z和Z′可存在或不存在，但是如果存在，则独立地是共价连接到其所存在的链的3′末端的1-5个连续核苷酸；其中z″可存在或不存在，但是

专利地区：美国