多功能等位基因专利登记公告

专利名称：多功能等位基因

摘要：提供了用于对基因组的实施修饰的核酸构建体和方法，其中修饰包含无效等位基因、条件等位基因和包含COIN的无效等位基因。提供了多功能等位基因（MFA），以及用于制备其的方法，其提供了在单次靶向中引入等位基因的能力，其可以用于生成无效等位基因、条件等位基因、或其为无效等位基因且进一步包括COIN的等位基因。MFA包含同源重组酶识别位点对、起动序列和/或药物选择盒、和目的核苷酸序列、和COIN，其中在重组酶作用后，形成具有COIN的条件等位基因。在进一步的实施方案中，第二种重组酶的作用形成仅含有以有义方向的COI

专利类型：发明专利

专利号：CN201080056458.9

专利申请（专利权）人：瑞泽恩制药公司

专利发明（设计）人：A·N·艾科诺米德斯;A·J·莫菲;P·M·棱耶;P·H·A·杨

主权项：一种核酸构建体，其包含：（a）用于将所述核酸构建体导向细胞的核酸的靶基因的靶向臂；（b）就所述靶基因的转录而言以有义方向的起动序列，和以有义或反义方向的药物选择盒（DSC）；（b）以反义方向的目的核苷酸序列（NSI）和COIN；和，（c）在暴露于第一种重组酶后重组以形成条件等位基因的可重组单位，其（i）缺乏所述起动序列和所述DSC，且（ii）含有以有义方向的所述NSI和以反义方向的所述COIN；其中所述可重组单位包含由所述第一种重组酶识别的2个第一对同源重组酶识别位点，由第二种重组酶识别的2个第二对同源重

专利地区：美国