一种反义寡核苷酸专利登记公告

专利名称：一种反义寡核苷酸

摘要：本发明提供了一种反义寡核苷酸。在本发明中提供了使用外显子-居间AON来优化外显子跳跃的手段和方法。我们证实了通过靶向外显子中的推断的剪接调控序列(ESE)可提高跳跃效率。这种双重靶向对于在本发明之前难以获得有效跳跃的外显子是特别有益的。本发明还提供了表达所述反义寡核苷酸的载体。

专利类型：发明专利

专利号：CN201210175630.3

专利申请（专利权）人：莱顿教学医院

专利发明（设计）人：安内米克·阿尔特斯马-鲁斯;朱迪思·克里斯蒂娜·西奥多拉·范多伊特科姆;加里-让·布德韦恩·范奥姆门

主权项：一种反义寡核苷酸(AON)，包括表2中示出的序列或者由表2中示出的序列组成。

专利地区：荷兰

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