一种用于基因治疗的细胞的构建方法及制得的细胞专利登记公告

专利名称：一种用于基因治疗的细胞的构建方法及制得的细胞

摘要：本发明公开了可用于基因治疗的细胞的构建方法，通过构建带有正常基因的修复载体、同源敲除载体，使用敲除载体敲除患者iPSC的致病基因，之后使用修复载体对iPSC进行重组修复，得到用于基因治疗的iPSC细胞。该方法可以快速，大量的修复细胞中的多类型和多个基因突变。

专利类型：发明专利

专利号：CN201210013934.X

专利申请（专利权）人：中国科学院广州生物医药与健康研究院

专利发明（设计）人：吴东海

主权项：一种用于基因治疗的细胞的构建方法，包括如下步骤：1）将载体中引入重组酶识别序列，在识别序列间插入正常基因序列，得到修复载体；2）将正常基因序列与线性化酶切位点引入载体中，得到同源敲除载体；3）将敲除载体线性化，加入同源正常基因序列特异性的锌指核酸酶，共转染致病基因的iPSC，敲除iPSC中的突变基因，筛选出至少一条同源突变基因被敲除的阳性iPSC细胞；4）将修复载体、表达重组酶的载体共转入筛选得到的iPSC细胞，基于重组酶识别序列和重组酶，进行基因的置换修复，得到可用于基因治疗的阳性iPSC细胞。

专利地区：广东